En ce lundi 2 Octobre 2017, le site ORPHANET des maladies rares vient de publier les résultats de l'étude pilote, monocentrique, randomisée, en cross-over, en double aveugle contre placebo de l'huile trihéptanoïne sur l'hémiplégie Alternante.
L'essai thérapeutique, démarré au début de l'année 2015, vient de se terminer.
L'heure est à la phase d'analyse des résultats par les professionnels de santé.
Les résultats seront exposés aux parents des enfants atteints d'Hémiplégie Alternante lors de l'Assemblée Générale de l'A.F.H.A. le Samedi 5 Novembre 2016 à Fontenay Sous Bois (94).
Un grand espoir de traitement : un essai thérapeutique pour tester l'efficacité d'un médicament existant mais non encore utilisé pour le traitement de la maladie va démarrer au 1er trimestre 2015.
La découverte de l'implication du gène ATP1A3 rencontrée chez 85 % des patients ouvre de nouveaux projets de recherche.
En France, un essai thérapeutique va démarrer courant 2015 pour 10 patients âgés de plus de 15 ans. Cet essai promu par l'INSERM et investigué et coordonné par une équipe de l'hôpital de la Pitié Salpétrière permettra de tester une molécule déjà utilisée dans d'autres maladies notamment aux USA. C'est une étude pilote, monocentrique, randomisée, en cross over, en double aveugle contre placebo. L'AFHA finance à 100 % cet essai pour un montant de 105 000 euros.
Les patients vont être dans le test pendant 7 mois.